人工智能驱动的医疗突破：利用人工智能进行新药发现

新药发现被称为“从实验室到床边”，因为其周期长、成本高。开发一款新药需要大约11到16年，并花费从$10亿到$20亿不等。但现在，人工智能正在革新药物开发，使其更加快速和高效。

人工智能在药物开发中已经改变了我们对生物医学研究和创新策略的理解。它帮助研究人员减少疾病途径的复杂性，并找出生物学目标。

让我们更深入地了解人工智能在新药发现中的潜力。

理解人工智能的作用：它如何被用于新药发现？

人工智能已经通过分析大量数据和做出复杂预测来增强新药发现过程的各个阶段。以下是它的工作原理：

1. 目标识别

目标识别是新药发现的第一步，涉及识别可能与药物结合以产生治疗效果的分子实体，如蛋白质、酶和受体。

人工智能可以利用大型临床数据库，包括目标识别的关键信息。这些数据源可以包括生物医学研究、生物分子信息、临床试验数据、蛋白质结构等。

经过训练的人工智能模型可以通过生物技术手段如基因表达来理解复杂的生物疾病，并找出药物候选物的生物学目标。例如，研究人员已经开发了各种人工智能技术来识别新型抗癌目标。

2. 目标选择

人工智能在新药发现中可以帮助研究人员根据疾病相关性和预测的治疗效用选择有前途的目标。通过强大的模式识别，人工智能可以根据不仅仅是已发表的医学文献，还可以选择完全新的目标，没有任何已发表的专利参考。

3. 药物优先排序

在这一阶段，人工智能评估和评级首要的药物化合物，并优先考虑它们以进行进一步的评估和研究，以推进其开发。与以前的排名技术相比，基于人工智能的方法更有效地找出最有前途的候选者。例如，研究人员已经开发了一个基于深度学习的计算框架来识别和优先考虑阿尔茨海默病的新药。

4. 化合物筛选

人工智能模型可以预测化合物的化学性质和生物活性，并提供对不良反应的见解。它们可以分析来自各种来源的数据，包括以前的研究和数据库，以找出与特定化合物相关的任何潜在风险或副作用。例如，研究人员已经开发了一个基于深度学习的工具来筛选含有数十亿分子的化学库，从而显著加快大规模化合物探索的速度。

5. 新药设计

手动筛选大量化合物集一直是新药发现中的传统做法。有了人工智能，研究人员可以在没有任何先验信息的情况下筛选新化合物，并预测发现的药物的最终3D结构。例如，AlphaFold由DeepMind开发，是一个可以预测蛋白质结构的人工智能系统。它维护着一个包含超过2000万个蛋白质结构预测的数据库，可以加速药物设计过程。

5个成功的基于人工智能的新药发现例子

1) Abaucin

抗生素可以杀死细菌。但是，由于新药的缺乏和老药物对细菌的快速耐药性，细菌变得越来越难以治疗。 Abaucin是一种由人工智能开发的强效实验性抗生素，旨在杀死Acinetobacter baumannii，这是一种最危险的超级细菌。

使用人工智能，研究人员首先测试了数千种药物，以确定它们对该细菌的效果。然后，这些信息被用来训练人工智能，开发出一种可以有效治疗该细菌的药物。

2) Insilico Medicine的Target X

Insilico Medicine使用其生成式人工智能平台，创建了一种名为Target X的药物，目前正在进行1期临床试验。Target X旨在治疗特发性肺纤维化，一种如果不治疗，可能会导致老年人肺部僵硬的疾病。1期试验将涉及80名参与者，其中一半将接受逐渐增加的剂量。这将有助于评估药物分子与人体的相互作用。

3) Verge Genomic的VRG50635

Verge Genomics，一家人工智能药物发现公司，使用其人工智能平台CONVERGE发现了一种用于治疗ALS的新化合物VRG-50635，方法是分析人类数据点。这些数据点包括有关ALS和其他神经退行性疾病患者的大脑和脊髓组织的信息。

该平台首先找到了PIKfyve酶作为ALS的可能目标，然后建议VRG50635作为PIKfyve的有前途的抑制剂，从而成为治疗ALS的潜在药物候选者。该过程花了大约四年，现在该候选者正在进行1期人体试验。

4) Exscientia-A2a受体

Exscientia，一家人工智能医疗技术公司，负责开发第一个用于免疫肿瘤治疗的人工智能设计分子——一种利用人体免疫系统来对抗癌细胞的癌症治疗方法。他们的人工智能药物已经进入了人体临床试验阶段。其潜力在于其能够针对A2a受体，促进抗肿瘤活动，同时确保对身体和大脑的副作用较少。

使用生成式人工智能，他们已经为各种疾病创建了一些其他化合物，如：

• 转录依赖性癌症，通过针对CDK7抑制剂
• 炎症性疾病，通过针对PKC-theta酶
• 血液学和肿瘤疾病，通过针对LSD1调节剂

5) Absci的零样本生成式人工智能新药设计

Absci，一家人工智能药物发现公司，已经展示了其使用零样本生成式人工智能创建新药设计的能力。零样本学习意味着人工智能模型在训练阶段没有明确测试当前输入信息。因此，该过程可以自行提出新型抗体设计。

由人工智能驱动的新型治疗性抗体可以将新药开发时间从六年缩短到18-24个月，并增加其在临床试验中的成功概率。该公司的技术可以每周测试和验证300万个人工智能生成的设计。这种新发展可以立即为每位患者提供新型治疗方法，从而带来重大的工业变革。

人工智能与新药发现的未来是什么？

除了其他许多医疗应用，人工智能正在使新药发现过程更加快速和智能化，通过分析大量数据集和预测有前途的药物目标和候选者。使用生成式人工智能，生物技术公司可以快速识别患者反应标志，并开发个性化治疗计划。

一份报告表明，很快，更多的医疗技术公司将在新药发现的早期阶段整合人工智能和机器学习，这将有助于在未来十年内创造一个价值500亿美元的市场，从而为人工智能在制药业带来巨大的增长潜力。人工智能可能会降低整体新药开发成本，使更多新药更快地面向患者。

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