新药监管为行业制造了完美风暴——AI 是破解之道

在最近一系列监管措施出台后，制药公司越来越难以推出产品，商业化环节受阻。美国和欧盟的政策为行业制造了完美风暴，导致成本上升，新药成功上市的数量减少。

虽然许多公司正转向 AI 以支持研究，但我预测该技术的最大价值在于此领域，并能解决这一挑战。通过识别在正确市场、拥有合适证据的、最能从药物中获益且最具商业可行性的患者子群，企业能够做出更好的投资决策并加速产品上市。

此技术再合时宜不过。虽然的确每个发达地区在一定程度上都受到近期政策变化的影响，但在受冲击最严重的欧洲，受冲击最严重的地区，这将最受欢迎。

MFN 正在对欧盟收入施压

这主要归因于两套同步冲击欧盟的监管措施，影响了制药业的盈利能力。第一套来自美国，特朗普政府的最惠国 (MFN)定价方案。该政策于去年五月以行政命令形式推出，将国内药品价格与其他发达国家挂钩。其实施旨在解决美国公民支付的费用是其外国同行的三到四倍的事实。

受此政策影响，制药行业一直推迟在美国以外的地区上市，以避免在国内压低药价。自 MFN 推出以来的十个月里，欧盟市场的药品上市下降 35%，因为企业试图维持美国的高价。仅美国就占全球制药市场接近一半，这意味着药企可能会将美国利润置于其他地区之上。

JCA 正在提升制药成本

对欧盟的第二重冲击是其自身的联合临床评估 (JCA)流程，该流程为所有成员国引入统一、标准化的证据库。JCA 也是去年推出的，但其范围正逐步扩大，为全联盟的药品批准设立了新标准。它要求企业向集中式的健康技术评估（HTA）协调小组提交庞大的单一证据档案。各国监管机构随后依据该集中评估结果进行定价和报销决策。

虽然长期影响尚未可知，但预计 JCA 将提升欧盟上市的前期成本——进一步加大 MFN 已经对市场施加的压力。它提高了证据生成的门槛，要求企业一次性满足所有成员国的关切，综合考虑多个国家独特且相关的人群，并延长上市时间表。其结果是成本上升与商业化压力同步加剧，跨大西洋两岸皆受其影响。

AI 需要更早介入商业化

制药公司必须适应这些变化，而 AI 提供了一条有效的前进路径。它已经在药物发现和开发工作中得到应用——但需要更大幅度、更早地引入商业评估。并且要比以后更早。

即使药物已被证明安全有效，开发者仍需汇集能够展示真实临床价值和成本效益的证据，以获得国家卫生机构的报销——而近期的监管变化为此过程增添了更多环节。但制药企业并不总是能够以必要的严谨性、速度和规模进行证据生成并完成这些评估，这往往需要数年时间，导致药物上市进程放慢并增加研发支出。

AI 改变了这一局面。它能够比任何人类更快地完成分析工作：自动化系统文献综述、构建经济模型以及支持证据综合。虽然不取代人类专业知识，但它可充当一种研究伙伴——在进行复杂分析的同时帮助研究人员发现盲点、战略性地聚焦分析，并确定最佳的患者子群和目标市场。它让商业化变得更简便、更快捷，从而整体降低成本。

制药业必须对 AI 健康科技抱有更广阔的抱负

因此，我对行业的期望是企业能够实现“一天完成 HTA”——在不到 24 小时内模拟完整的批准流程。借助 AI，企业可以快速评估自家药物相较竞争对手的疗效和成本效益。将这些信息置于本地市场背景下，便能构建更为详尽的商业化路径，提升成功概率。

这完全可行，但需要全行业略作思维转变。当前 AI 健康科技的应用前景可观，但对该技术在此领域的使用关注仍远远不足。

大多数大型语言模型（LLM）项目将技术用于支持其他开发流程——通常是加速科学研究。例如，英国政府正在开发一个“沙盒”，对 AI 健康科技产品进行受控测试，但目前尚无商业化应用。其他地方，公司正在创建人类患者的“数字孪生”以模拟医疗过程，或使用 LLM 为临床试验招募患者。

换言之，尽管健康科技投资正蓬勃发展，但迄今为止仍集中在特定领域，而非最具即时潜力的方向。

健康科技行业正取得卓越成果。但我们必须认识到，制药业最大的收益将来源于不断演进的商业策略。加速科学研发只有在配合智能商业路径时，才能真正提升药物成功率。

MFN 与 JCA 在短期内不会消失。将 AI 引入商业证据流程是至关重要的一步——必须立即着手。