AI駆動の医療ブレークスルー: 人工知能を用いた新薬発見への応用

新薬発見は、「ベンチからベッドサイドまで」と呼ばれています。これは、開発期間が長く、コストが高いためです。新薬を市場に導入するには、約11～16年、および10億ドルから20億ドルかかります。しかし、現在、AIは薬剤開発を革命的に変え、開発のスピードと収益性を向上させています。

薬剤開発におけるAIは、生物医学研究とイノベーションへのアプローチと戦略を変革しました。研究者は、疾患経路の複雑さを減らし、生物学的標的を特定するのを支援しています。

より深く見てみましょう。新薬発見におけるAIの潜在性を将来どう活用できるのか。

AIの役割を理解する: どうやって新薬発見に活用されているのか？

AIは、膨大な量のデータを分析し、複雑な予測を行う能力を活かし、新薬発見プロセスのさまざまな段階を強化しています。以下がその方法です：

1. 標的識別

標的識別は、新薬発見の最初のプロセスであり、体内に存在する蛋白質、酵素、受容体などの分子エンティティを識別し、疾患に対して治療効果を生み出すための薬剤と結合することを含みます。

AIは、標的識別に関する重要な情報を含む大規模な臨床データベースを活用できます。これらのデータソースには、生物医学研究、生物分子情報、臨床試験データ、タンパク質構造などが含まれます。

訓練されたAIモデルと、遺伝子発現などの生物医学技術を組み合わせて、複雑な生物学的疾患を理解し、薬剤候補の生物学的標的を特定できます。たとえば、研究者は、新規抗癌標的の識別のためのさまざまなAI技術を開発しています。

2. 標的選択

新薬発見におけるAIは、研究者が病気との関連性と予測される治療効能に基づいて、有望な標的を選択するのを支援できます。強力なパターン認識能力を活かし、AIは、既存の医学文献に基づいてのみならず、公開された特許に記載されていないまったく新しい標的を選択できます。

3. 薬剤優先順位付け

この段階では、AIは、先行する薬剤化合物を評価し、ランク付けして、さらに評価と研究を進めるために優先順位を付けます。従来のランク付け技術と比較して、AIベースのアプローチは、最も有望な候補を特定するのにより効果的です。たとえば、研究者は、アルツハイマー病のための新薬を特定および優先順位付けするためのDeep Learningベースの計算フレームワークを開発しています。

4. 化合物スクリーニング

AIモデルは、化合物の化学的特性と生物活性を予測し、有害な影響に関する洞察を提供できます。さまざまな情報源、包括して過去の研究やデータベースからデータを分析して、特定の化合物に関連する潜在的なリスクや副作用を特定できます。たとえば、研究者は、化学ライブラリをスクリーニングするためのDeep Learningツールを開発し、数十億の分子を大規模に探索するスピードを大幅に上げました。

5. デノボ薬剤設計

大規模な化合物コレクションの手動スクリーニングは、新薬発見における伝統的な慣行でした。AIを使用すると、研究者は、事前の情報の有無に関係なく新しい化合物をスクリーニングし、発見された薬剤の最終的な3D構造を予測できます。たとえば、AlphaFoldは、DeepMindによって開発されたAIシステムで、タンパク質構造を予測できます。200万以上のタンパク質構造予測のデータベースを保持しており、新薬設計プロセスを加速できます。

5つの成功したAIベースの新薬発見の例

1) アバシン

抗生物質は細菌を殺します。しかし、新薬の不足と、古い薬剤に対する細菌の急速な耐性獲得により、細菌は治療が難しくなっています。アバシンは、AIによって開発された強力な実験用抗生物質で、アシネトバクター・バウマニという最も危険なスーパーバクテリアを殺すように設計されています。

研究者は、AIを使用して、数千の薬剤をテストし、それらが細菌に対してどの程度効果があるかを調べました。次に、この情報を使用して、AIを訓練し、効率的にそれを治療できる薬剤を作成しました。

2) インシリコ・メディシンのターゲットX

インシリコ・メディシンは、ジェネレーティブAIプラットフォームを使用して、ターゲットXという薬剤を開発しました。現在、第1相臨床試験中です。ターゲットXは、老年者に肺の硬化を引き起こす可能性のある特発性肺線維症の治療を目的としています。第1相では、80名の参加者が参加し、半数が徐々に高用量を受け取ります。これにより、薬剤分子が人体とどのように相互作用するかを評価できます。

3) バージ・ゲノミクスのVRG50635

バージ・ゲノミクスは、AI薬剤発見会社で、CONVERGEというAIプラットフォームを使用して、ALSの治療のための新規化合物VRG-50635を発見しました。人間のデータポイント、つまり脳や脊髄の組織に関する情報を分析しました。この情報には、パーキンソン病、ALS、アルツハイマー病などの神経変性疾患に関するデータが含まれていました。

プラットフォームは、ALSの可能な標的としてPIKfyve酵素を見つけ、VRG50635をPIKfyveの有望な阻害剤として提案しました。これがALSの治療のための潜在的な薬剤候補となりました。プロセスは約4年かかり、現在、人間での臨床試験の第1相にあります。

4) エクスシエンティア-A2a受容体

エクスシエンティアは、AIメドテック会社で、免疫腫瘍学治療のための最初のAI設計分子を開発しました。免疫腫瘍学治療は、がん細胞と戦うために体の免疫システムを使用するがん治療の一種です。彼らのAI薬剤は、人間での臨床試験の段階にあります。その潜在性は、A2a受容体を標的とし、抗腫瘍活性を促進しながら、体や脳への副作用を最小限に抑える能力にあります。

ジェネレーティブAIを使用して、さまざまな疾患を標的とする他の化合物を開発しています。具体的には、

• 転写依存性がんを、CDK7阻害剤を標的とすることによって
• PKC-theta酵素を標的とすることによって炎症性疾患
• LSD1調節因子を標的とすることによって血液学および腫瘍学疾患

5) アブシのゼロショット・ジェネレーティブAIを用いたデノボ抗体

アブシは、ジェネレーティブAI薬剤発見会社で、コンピューターシミュレーションを使用してゼロショット・ジェネレーティブAIでデノボ抗体を作成することを実証しました。ゼロショット学習とは、AIモデルが訓練段階で現在の入力情報に対して明示的にテストされていないことを意味します。したがって、このプロセスは独自に新しい抗体設計を生み出すことができます。

AIによって駆動されるデノボ治療用抗体は、新薬リードの開発に要する時間を、6年までから18～24ヶ月に短縮し、臨床での成功確率を高めます。同社のテクノロジーは、毎週300万のAI生成デザインをテストおよび検証できます。この新しい開発は、瞬く間に新しい治療法をすべての患者に提供する可能性があり、医療業界に大きな変化をもたらすことになります。

AIと新薬発見の将来はどうなるのか？

その他の多くのヘルスケアの応用に加えて、AIは、膨大なデータセットを分析し、有望な薬剤標的と候補を予測することで、新薬発見プロセスをより迅速で賢いものに変えています。ジェネレーティブAIを使用して、バイオテック企業は、患者反応マーカーを特定し、迅速に個別化治療計画を開発できます。

報告書によると、すぐに、より多くのメドテック企業が、新薬発見の初期段階にAIおよびMLを組み込むことで、10年以内に500億ドルの市場を作り出すことになり、医薬品におけるAIの成長潜在性が大幅に高まります。AIは、新薬発見の全体的なコストを削減し、より多くの新薬を患者に迅速に提供できるようになる可能性があります。

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