AI駆動の医療ブレークスルー：人工知能を用いた新薬発見の革新

新薬発見は、「ベンチからベッドサイドまで」と呼ばれるほど、期間が長くコストが高いことで知られています。新薬を市場に導入するまでに、約11〜16年、10億ドルから20億ドルかかります。しかし、現在、AIは医薬品開発を革命し、開発のスピードと収益性を向上させています。

医薬品開発におけるAIは、生物医学研究とイノベーションへのアプローチと戦略を変革しました。疾患経路の複雑さを減らし、生物学的ターゲットを特定するのに役立ちました。

新薬発見におけるAIの潜在性について更に深く見てみましょう。

AIの役割：新薬発見にどのように使われているのか

AIは、膨大なデータを分析し、複雑な予測を行う能力により、新薬発見プロセスの各段階を強化しています。以下はその方法です：

1. ターゲットの特定

ターゲットの特定は、新薬発見の最初のプロセスであり、体内に存在する蛋白質、酵素、受容体などの分子実体を特定し、疾患に対する治療効果を生み出すための薬剤と結合することを含みます。

AIは、ターゲットの特定に関する重要な情報を含む大規模な臨床データベースを利用できます。これらのデータソースには、生物医学研究、生物分子情報、臨床試験データ、蛋白質構造などが含まれます。

生物医学技術と組み合わせたAIモデルは、複雑な生物学的疾患を理解し、薬剤候補の生物学的ターゲットを特定することができます。たとえば、研究者は、新しい抗がんターゲットの特定のために、さまざまなAI技術を開発しました。

2. ターゲットの選択

新薬発見におけるAIは、研究者が病気との相関性と予測される治療効果に基づいて、有望なターゲットを選択するのに役立ちます。強力なパターン認識能力により、AIは、公表された医学文献のみに基づいてターゲットを選択するのではなく、まったく新しいターゲットを選択できます。

3. 薬剤の優先順位付け

この段階では、AIは、先行薬剤化合物を評価し、ランク付けして、開発を進めるためにさらに評価と研究を優先順位付けします。従来のランク付け技術と比較して、AIベースのアプローチは、最も有望な候補を特定するのに効果的です。たとえば、研究者は、アルツハイマー病の新しい薬剤の特定と優先順位付けのために、ディープラーニングベースの計算フレームワークを開発しました。

4. 化合物スクリーニング

AIモデルは、化合物の化学的特性と生物活性を予測し、有害な影響に関する洞察を提供できます。研究者は、以前の研究やデータベースからのデータを分析して、特定の化合物に関連する潜在的なリスクや副作用を特定できます。たとえば、研究者は、化学ライブラリをスクリーニングするためのディープラーニングツールを開発しました。

5. デノボ薬剤設計

大規模な化合物コレクションの手動スクリーニングは、新薬発見における従来の慣行でした。AIを使用すると、研究者は、事前の情報の有無に関係なく、新しい化合物をスクリーニングし、発見された薬剤の最終的な3D構造を予測できます。たとえば、AlphaFoldは、DeepMindによって開発されたAIシステムで、蛋白質構造を予測できます。

5つの成功したAIベースの新薬発見の例

1) Abaucin

抗生物質は細菌を殺します。しかし、新しい薬剤の不足と古い薬剤に対する細菌の耐性の急速な進化により、細菌は扱いづらくなっています。Abaucinは、AIによって開発された強力な実験抗生物質で、アシネトバクター・バウマニーのような最も危険な「スーパーバクテリア」を殺すように設計されています。

研究者は、AIを使用して、数千種類の薬剤をテストし、アシネトバクター・バウマニーに対する効果を確認しました。その後、この情報を使用して、効率的に治療できる薬剤を開発しました。

2) Insilico MedicineのTarget X

Insilico Medicineは、ジェネレーティブAIプラットフォームを使用して、Target Xという薬剤を開発しました。この薬剤は、現在第1相臨床試験中です。Target Xは、特発性肺線維症の治療を目的としています。この疾患は、治療せずに放置すると、老年人の肺を硬くする可能性があります。第1相臨床試験では、80名の参加者が参加し、半数の参加者は徐々に高用量を受け取ります。これにより、薬剤分子が人体とどのように相互作用するかを評価できます。

3) Verge GenomicのVRG50635

Verge Genomicsは、AI薬剤発見会社で、CONVERGEというAIプラットフォームを使用して、ALSの治療に有効な新しい化合物、VRG-50635を発見しました。データポイントには、ALSやパーキンソン病、アルツハイマー病などの神経変性疾患を持つ患者からの脳や脊髄の組織に関する情報が含まれていました。

プラットフォームは、ALSの可能なターゲットとしてPIKfyve酵素を見つけ出し、VRG50635をPIKfyveの有望な阻害剤として提案しました。これは、ALSの治療に有効な薬剤候補となりました。開発には約4年かかり、現在、第1相臨床試験中です。

4) Exscientia-A2a受容体

Exscientiaは、AIメディテック企業で、がん免疫療法の治療に使用される、AIによって設計された最初の分子を開発しました。この分子は、がん細胞を攻撃するために、体の免疫システムを活用することができます。現在、人間の臨床試験の段階にあります。その潜在性は、A2a受容体を標的とし、抗腫瘍活性を促進しながら、体や脳への副作用を最小限に抑える能力にあります。

ジェネレーティブAIを使用して、さまざまな疾患を標的とする他の化合物を開発しました。たとえば、

• 転写依存性がんの治療のために、CDK7阻害剤を標的とします。
• PKC-theta酵素を標的とし、炎症性疾患の治療に効果的です。
• LSD1調節因子を標的とし、血液疾患やがんの治療に効果的です。

5) Absciのゼロショット・ジェネレーティブAIを用いたデノボ抗体

Absciは、ジェネレーティブAI薬剤発見企業で、ゼロショット・ジェネレーティブAIを使用して、コンピューターシミュレーションを介してデノボ抗体を作成しました。ゼロショット学習とは、AIモデルが訓練段階で現在の入力情報に明示的にテストされていないことを意味します。したがって、このプロセスは、独自に新しい抗体設計を生み出すことができます。

AIによって強化されたデノボ治療抗体は、新しい薬剤候補の開発時間を6年から18〜24ヶ月に短縮し、臨床での成功確率を高めます。同社の技術では、毎週300万個のAI生成設計をテストおよび検証できます。この新しい開発は、瞬く間に新しい治療法をすべての患者に提供することを意味し、医療業界に大きな変化をもたらすでしょう。

AIと新薬発見の未来はどうなるのか

さまざまなヘルスケアアプリケーションのほか、AIは、新薬発見プロセスをより迅速で賢いものにし、膨大なデータセットを分析し、有望な薬剤ターゲットと候補を予測することで、医薬品開発を変革しています。ジェネレーティブAIを使用して、バイオテック企業は、患者反応マーカーを特定し、迅速に個別化治療計画を開発できます。

レポートによると、近くに、より多くのメディテック企業が、初期の新薬発見にAIと機械学習を組み込むことで、10年以内に500億ドルの市場を創出する可能性があり、医薬品業界におけるAIの成長の潜在性が高まっています。AIは、全体的な新薬発見コストを削減し、患者に新しい薬剤をより迅速に提供することができます。

もしAIとその将来についてさらに知りたい場合は、unite.aiを訪れてください。