人工智能：解决临床试验的最大挑战

现代医学是一个奇迹，之前难以想象的治愈方法和治疗现在已经广泛可用。想想那些先进的医疗设备，如可植入的除颤器，它们帮助调节心律并降低心脏骤停的风险。

这些突破如果没有临床试验——对人类参与者进行的严格研究——是不可能实现的。临床试验评估了医疗干预对人类参与者的影响。

不幸的是，临床试验过程随着时间的推移变得越来越慢和昂贵。事实上，只有一份七份进入第一阶段测试的药物——安全性测试的第一阶段——最终获得批准。目前，平均需要近十亿美元的资金和十年的工作时间来推出一款新药。

这其中有一半的时间和资金花在了临床试验上，临床试验面临着许多障碍，包括招聘效率低下、多样性有限和患者无法接触。因此，药物发现的速度变慢，成本继续上升。幸运的是，最近的人工智能进步有可能打破这种趋势，并使药物开发变得更好。

从能够以惊人的精度预测复杂蛋白质相互作用的模型到人工智能驱动的实验室助手简化日常任务，人工智能驱动的创新已经在重塑制药业。采用新的人工智能能力来解决临床试验的障碍可以提高试验过程的效率，造福患者、医生和生物制药公司，为新的、有影响力的药物和可能更好的健康结果铺平道路。

药物开发的障碍

处于开发中的药物在临床试验过程中面临着许多挑战，导致了来自监管机构（如美国食品和药物管理局（FDA））的批准率令人担忧地低。因此，许多研究药物永远不会上市。主要挑战包括试验设计问题、患者招聘不足和患者可及性和多样性有限——这些问题相互叠加，阻碍了进展和公平性在药物开发中。

1. 试验场地选择挑战

临床试验的成功在很大程度上取决于试验场地——通常是医院或研究中心——是否能够招募和注册足够的合格研究人群。场地选择传统上是基于几个重叠的因素，包括历史表现、当地患者人群和人口统计、研究能力和基础设施、可用的研究人员、招聘期限等。

每个标准本身很简单，但收集每个标准的数据的过程充满挑战，结果可能无法可靠地指示该场地是否适合试验。在某些情况下，数据可能过时或不完整，特别是如果它们只在少数研究中经过验证。

用于确定场地选择的数据来自不同来源，例如内部数据库、订阅服务、供应商或合同研究组织，它们提供临床试验管理服务。由于有这么多因素，汇总和评估这些信息可能会令人困惑和复杂，这在某些情况下可能会导致对试验场地的次优决策。因此，试验的发起者——组织——可能会高估或低估他们招募患者的能力，导致资源浪费、延迟和低保留率。

那么，人工智能如何帮助试验场地选择呢？

通过训练人工智能模型使用潜在场地的历史和实时数据，试验发起者可以预测患者注册率和场地的表现——优化场地分配，减少过度或不足的注册，提高整体效率和成本。这些模型还可以根据识别出与研究目标和招聘策略相符的最佳场地属性和因素组合来对潜在场地进行排名。

使用临床试验元数据、医疗和药房索赔数据以及来自会员（初级医疗）服务的患者数据训练的人工智能模型也可以帮助识别临床试验场地，这些场地将为多样化和相关的患者人群提供访问机会。这些场地可以位于代表性不足的群体的中心，甚至可以在社区中流行的场所，如理发店、信仰和社区中心举行，帮助解决患者可及性和多样性不足的问题。

2. 低患者注册率

患者注册仍然是临床试验中最大的瓶颈，占据了研究时间的三分之一。事实上，五分之一的试验无法招募到所需数量的参与者。随着试验变得更加复杂——增加了更多的患者接触点、更严格的纳入和排除标准以及越来越复杂的研究设计——招聘挑战继续增长。毫无疑问，研究将协议复杂性的增加与患者注册和保留率的下降联系起来。

此外，严格且常常复杂的资格标准，旨在确保参与者安全和研究完整性，往往限制了治疗的获取，并不成比例地排除了某些患者人群，包括老年人和种族、民族和性别少数群体。在肿瘤学试验中，估计有17-21%的患者由于限制性资格要求而无法注册。

人工智能有望优化患者资格标准和招聘。虽然传统上，招聘需要医生手动筛查患者——这非常耗时——人工智能可以高效、有效地将患者资料与合适的试验进行匹配。

例如，机器学习算法可以自动识别大型数据集中的有意义的模式，例如电子健康记录和医学文献，以提高患者注册效率。研究人员甚至开发了一个工具，使用大型语言模型快速在大规模上审查候选者，并帮助预测患者的资格，减少了超过40%的患者筛查时间。

采用人工智能的Healthtech公司也正在开发工具，帮助医生快速、准确地确定患者的合格试验。这支持加速招聘，可能使试验能够更快地开始，因此为患者提供了更早地获取新型研究药物的机会。

3. 患者可及性和多样性有限

人工智能可以在提高临床试验的可及性方面发挥关键作用，特别是对于代表性不足的患者群体。这种情况很重要，因为不可及性和多样性有限不仅导致了低患者注册和保留率，还导致了不公平的药物开发。

考虑到临床试验场地通常集中在城市地区和大型学术中心。结果是，农村或服务不足的社区往往无法接触到这些试验。像治疗成本、交通、儿童保育和缺勤工作的费用等经济负担会加剧参与试验的障碍，并且在种族和民族少数群体以及低于平均水平的社会经济地位的群体中更为明显。

因此，种族和民族少数群体在美国临床试验中代表的比例最多为2%，尽管他们占据了全国人口的39%。这种缺乏多样性对遗传构成了一种重大风险，因为遗传因素在种族和民族人群中有所不同，并且会影响不良药物反应。例如，患有心房颤动（与心脏相关并发症的异常心律）的亚洲人、拉丁裔和非裔美国人在服用华法林（一种预防血栓的药物）时，与欧洲人相比，脑出血的风险更高。

在临床试验中代表性更强对于帮助研究人员开发既有效又适用于多样化人群的治疗方法至关重要，确保医疗进步惠及所有人，而不仅仅是某些特定的群体。

人工智能可以帮助临床试验发起者解决这些挑战，通过促进分散式试验——将试验活动转移到远程和替代地点，而不是在传统的临床试验场地收集数据。

分散式试验通常使用可穿戴设备，这些设备数字化地收集数据，并使用人工智能驱动的分析来汇总有关试验参与者的相关匿名信息。结合电子检查，这种对临床试验实施的混合方法可以消除地理障碍和交通负担，使试验更加容易地接触到更广泛的患者。

更智能的试验使得更智能的治疗

临床试验是另一个可以通过人工智能转变的领域。凭借其分析大型数据集、识别模式和自动化流程的能力，人工智能可以为今天的障碍提供整体和强大的解决方案——优化试验设计、提高患者多样性、简化招聘和保留，并打破可及性障碍。

如果医疗行业继续采用人工智能驱动的解决方案，临床试验的未来有可能变得更加包容、以患者为中心和创新。如果我们拥抱这些技术，不仅仅是跟上现代趋势——而是关于创造一个临床研究生态系统，它可以加速药物开发并为所有人提供更公平的医疗结果。