Artificiell intelligens: Möt kliniska prövningars största utmaningar

Modern medicin är en underbar sak, med tidigare otänkbara botemedel och behandlingar som nu är allmänt tillgängliga. Tänk på avancerade medicinska enheter som implantable defibrillatorer som hjälper till att reglera hjärtrytmen och minska risken för hjärtstillestånd.

Sådana genombrott hade inte varit möjliga utan kliniska prövningar – den rigorösa forskning som utvärderar effekterna av medicinska ingrepp på mänskliga deltagare.

Tyvärr har den kliniska prövningsprocessen blivit långsammare och dyrare över tiden. I själva verket är det bara en av sju läkemedel som går in i fas I-prövningar – den första testningsfasen för säkerhet – som till slut godkänns. Det tar för närvarande i genomsnitt nästan en miljard dollar i finansiering och ett decennium av arbete att ta fram ett nytt läkemedel till marknaden.

Hälften av denna tid och pengar läggs på kliniska prövningar, som står inför allt fler hinder, inklusive ineffektiv rekrytering, begränsad mångfald och patienters otillgänglighet. Följden är att läkemedelsupptäckten bromsar och kostnaderna fortsätter att stiga. Lyckligtvis har de senaste framstegen inom artificiell intelligens potentialen att bryta trenden och förbättra läkemedelsutvecklingen.

Från modeller som förutsäger komplexa proteininteraktioner med anmärkningsvärd precision till AI-drivna labbiträden som effektiviserar rutinuppgifter, är AI-driven innovation redan i färd med att omforma det farmaceutiska landskapet. Att anta nya AI-förmågor för att hantera kliniska prövningshinder kan förbättra prövningsprocessen för patienter, läkare och bioteknikföretag, och bana väg för nya effektiva läkemedel och potentiellt bättre hälsoutfall för patienter.

Hinder för läkemedelsutveckling

Läkemedel under utveckling står inför många utmaningar under den kliniska prövningsprocessen, vilket resulterar i låga godkännandegrad från tillsynsmyndigheter som den amerikanska livsmedels- och läkemedelsmyndigheten (FDA). Följden är att många undersökta läkemedel aldrig når marknaden. Viktiga utmaningar inkluderar prövningsdesignbakslag, låg patientrekrytering och begränsad patienttillgänglighet och mångfald – frågor som förvärrar varandra och hämmar framsteg och jämlikhet i läkemedelsutveckling.

1. Utmaningar med urval av prövningsplatser

En klinisk prövnings framgång beror till stor del på om prövningsplatserna – vanligtvis sjukhus eller forskningscenter – kan rekrytera och registrera tillräckligt många lämpliga studiepopulationer. Urval av prövningsplatser baseras traditionellt på flera överlappande faktorer, inklusive historisk prestation i tidigare prövningar, lokal patientpopulation och demografi, forskningsförmåga och infrastruktur, tillgänglig forskningspersonal, rekryteringsperiodens varaktighet och mer.

På egen hand är varje kriterium ganska enkelt, men processen att samla in data kring var och en är fylld med utmaningar och resultaten kan inte alltid på ett tillförlitligt sätt indikera om platsen är lämplig för prövningen. I vissa fall kan data vara föråldrade eller ofullständiga, särskilt om de validerats på endast ett litet urval av studier.

De data som hjälper till att bestämma urval av prövningsplatser kommer också från olika källor, såsom interna databaser, prenumerationstjänster, leverantörer eller kontraktforskningsorganisationer, som tillhandahåller kliniska prövningshanteringstjänster. Med så många konvergerande faktorer kan det vara förvirrande och komplicerat att samla in och utvärdera denna information, vilket i vissa fall kan leda till underoptimala beslut om prövningsplatser. Följden är att sponsorer – de organisationer som genomför den kliniska prövningen – kan över- eller underskatta sin förmåga att rekrytera patienter i prövningar, vilket leder till slösad resurser, förseningar och låga retentionsgrader.

Så, hur kan AI hjälpa till med urval av prövningsplatser?

Genom att träna AI-modeller med historiska och realtidsdata för potentiella platser kan prövnings sponsorer förutsäga patientrekryteringsfrekvenser och en plats prestation – vilket optimerar platsallokering, minskar över- eller underrekrytering och förbättrar den övergripande effektiviteten och kostnaden. Dessa modeller kan också rangordna potentiella platser genom att identifiera den bästa kombinationen av platsattribut och faktorer som motsvarar studiemål och rekryteringsstrategier.

AI-modeller som tränats med en blandning av kliniska prövningsmetadata, medicinska och apoteksanspråksdata och patientdata från medlemskap (primärvård) kan också hjälpa till att identifiera kliniska prövningsplatser som kommer att ge tillgång till mångfaldiga, relevanta patientpopulationer. Dessa platser kan vara centralt belägna för underrepresenterade grupper eller till och med äga rum på populära platser inom samhället, såsom frisörer, eller tro- och samhällscenter, vilket hjälper till att hantera både hinder för patienttillgänglighet och brist på mångfald.

2. Låg patientrekrytering

Patientrekrytering förblir en av de största flaskhalsarna i kliniska prövningar, och kan ta upp till en tredjedel av en studiens varaktighet. I själva verket en av fem prövningar misslyckas med att rekrytera det erforderliga antalet deltagare. När prövningarna blir mer komplexa – med fler patientkontakter, strängare inklusions- och exklusionskriterier och alltmer sofistikerade studieutformningar – fortsätter rekryteringsutmaningarna att växa. Det är inte förvånande att forskning kopplar samman ökningen av protokollkomplexitet med minskad patientrekrytering och retentionsgrader.

På toppen av detta är de strikta och ofta komplexa urvalskriterierna, som är utformade för att säkerställa patientsäkerhet och studieintegritet, ofta begränsar tillgången till behandling och utesluter oproportionerligt vissa patientpopulationer, inklusive äldre vuxna och ras-, etniska och könsmässiga minoriteter. I onkologiska prövningar ensam är det uppskattat att 17–21% av patienterna inte kan anmäla sig på grund av restriktiva urvalskrav.

AI är redo att optimera patienturvalskriterier och rekrytering. Medan rekrytering traditionellt har krävt att läkare manuellt skärmar patienter – vilket är oerhört tidskrävande – kan AI effektivt och effektivt matcha patientprofiler mot lämpliga prövningar.

Till exempel kan maskinlärningsalgoritmer automatiskt identifiera meningsfulla mönster i stora datamängder, såsom elektroniska patientjournaler och medicinsk litteratur, för att förbättra patientrekryteringsverksamheten. Forskare har till och med utvecklat ett verktyg som använder stora språkmodeller för att snabbt granska kandidater i stor skala och hjälpa till att förutsäga patienturval, vilket minskar patient-screeningstiden med över 40%.

Hälsovårdsföretag som antar AI utvecklar också verktyg som hjälper läkare att snabbt och korrekt bestämma lämpliga prövningar för patienter. Detta stöder rekryteringsacceleration, vilket potentiellt kan tillåta prövningar att starta tidigare och ge patienter tidigare tillgång till nya undersökta behandlingar.

3. Patienttillgänglighet och begränsad mångfald

AI kan spela en avgörande roll för att förbättra tillgången till kliniska prövningar, särskilt för patienter från underrepresenterade demografiska grupper. Detta är viktigt, eftersom otillgänglighet och begränsad mångfald inte bara bidrar till låg patientrekrytering och retentionsgrader, utan också leder till ojämlik läkemedelsutveckling.

Överväg att kliniska prövningsplatser vanligtvis är klustrade i urbana områden och stora akademiska centra. Följden är att samhällen i landsbygdsområden eller underbetjänade områden ofta inte kan komma åt dessa prövningar. Ekonomiska bördor som behandlingskostnader, transport, barnomsorg och kostnaden för att missa arbete förvärrar hinder för prövningsdeltagande och är mer uttalade hos etniska och rasminoriteter och grupper med lägre än genomsnittlig socioekonomisk status.

Som ett resultat utgör ras- och etniska minoritetsgrupper så lite som 2% av patienterna i kliniska prövningar i USA, trots att de utgör 39% av den nationella befolkningen. Denna brist på mångfald utgör en betydande risk i förhållande till genetik, som varierar över ras- och etniska populationer och kan påverka biverkningar av läkemedel. Till exempel har asiater, latinamerikaner och afroamerikaner med förmaksflimmer (onormala hjärtrytmer relaterade till hjärtrelaterade komplikationer) som tar warfarin, ett läkemedel som förhindrar blodproppar, en högre risk för hjärnblödningar jämfört med de som har europeiskt ursprung.

Större representation i kliniska prövningar är därför avgörande för att hjälpa forskare att utveckla behandlingar som är både effektiva och säkra för mångfaldiga populationer, och säkerställer att medicinska framsteg gynnar alla – inte bara utvalda demografiska grupper.

AI kan hjälpa kliniska prövnings sponsorer att hantera dessa utmaningar genom att underlätta decentraliserade prövningar – flytta prövningsaktiviteter till fjärr- och alternativa platser, snarare än att samla in data på en traditionell klinisk prövningsplats.

Decentraliserade prövningar använder ofta wearables, som samlar in data digitalt och använder AI-drivna analyser för att sammanfatta relevant anonymiserad information om prövningsdeltagare. I kombination med elektroniska incheckningar kan denna hybridansats till klinisk prövning eliminera geografiska hinder och transportbördor, och göra prövningar tillgängliga för en bredare patientgrupp.

Smartare prövningar skapar smartare behandlingar

Kliniska prövningar är ännu en sektor som kan omvandlas av AI. Med dess förmåga att analysera stora datamängder, identifiera mönster och automatisera processer kan AI tillhandahålla holistiska och robusta lösningar på dagens hinder – optimerar prövningsdesign, förbättrar patientmångfald, strömlinjeformar rekrytering och retention, och bryter ner tillgänglighetsbarriärer.

Om hälso- och sjukvårdsindustrin fortsätter att anta AI-drivna lösningar har den framtida kliniska prövningen potentialen att bli mer inkluderande, patientcentrerad och innovativ. Att omfamna dessa teknologier handlar inte bara om att hålla jämna steg med moderna trender – det handlar om att skapa ett kliniskt forskningssystem som accelererar läkemedelsutveckling och levererar mer jämlika hälsoresultat för alla.