医療分野の新たな市場を開拓：医療AIの影響力拡大

医療における人工知能といえば、医療画像の異常検出や検査結果の分析、医師の診断支援を思い浮かべることが多いでしょう。しかし最近、こうした用途をはるかに超え、医療技術で何が実現できるのかという私たちの考え方を揺さぶる動きが次々と現れています。なかには、医療の枠を大きく超えて私たちの生活のまったく異なる領域にまで影響を及ぼし、まだ存在しない新たな技術やビジネスモデル、さらには市場を生み出す可能性を秘めた、非常に野心的なものもあります。

希少疾患が医療系スタートアップにとって魅力的な市場になりつつある理由

最近、私が特に注目している分野の一つが、計算手法と人工知能を活用して新たな薬剤化合物を探索・開発する創薬です。DeepMindによるAlphaFoldの取り組みは、この分野の発展に大きく貢献してきました。予測されたタンパク質構造を2億件以上収録する同社のデータベースは、研究者に分子間相互作用の可能性を探るための豊富な情報を提供し、特定の疾患を対象とするスタートアップに新たな機会をもたらしています。

ある起業家が、特定の年齢層の女性のうち、わずかな割合にしか影響しない比較的まれな疾患の治療法を開発するスタートアップを立ち上げようとしているとします。まず浮かぶのは、もっと一般的な疾患を対象にできるのに、なぜこれほど限られた市場を選ぶのかという疑問です。しかし、世界人口をこの特定の集団に絞り込んだとしても、対象となる患者は数千人に上る可能性があります。さらに、治療のために患者が毎日、10年間、あるいは生涯にわたって薬を服用する必要があるなら、この比較的小規模な患者集団でも、相当な市場になり得ます。

製薬事業を商業的に成立させるために、必ずしも数千万人の顧客が必要なわけではありません。もちろん、市場の潜在性を見積もることと、実際に収益を上げることの間には大きな隔たりがあり、研究、臨床試験、製造、規制当局の承認にかかる費用も考慮しなければなりません。それでも、スタートアップは十分な医療を受けられていない単一の疾患に焦点を絞り、それを軸に研究プログラム全体を構築できます。

たとえば、Recursion Pharmaceuticalsは米国を拠点とするバイオテクノロジー企業で、医療ニーズが十分に満たされていない疾患を対象に、AIを活用した治療法を開発しています。同社が開発中の薬剤の一つであるREC-4881は、家族性大腸腺腫症を標的としています。この希少な遺伝性疾患は、米国と欧州の主要5カ国で推定5万人に影響を及ぼしています。同社は第1b/2相試験で有望な結果を報告しており、そのなかには患者の異常な組織増殖の減少も含まれています。

新たなビジネスモデルとしてのバーチャルラボ

特定の疾患に関連するタンパク質を標的とする分子を見つけるのは、容易ではありません。そのためには、膨大な数の化合物をスクリーニングし、標的タンパク質に結合するものや、その活性を変化させるもの、関連する生物学的プロセスに影響を与えるものを特定する必要があります。重要なのは化学組成だけではありません。こうした相互作用がどのように起こるかを決めるうえで、各分子の三次元構造が極めて重要な役割を果たします。

考えられるすべての組み合わせを実験室で試すのは、事実上不可能です。多額の資金を投じたとしても、これだけの実験を行うにはあまりにも時間がかかります。そのため、研究プロセスの一部は仮想環境へと移行しています。そこでは計算モデルやシミュレーションを用いて分子間相互作用を予測し、さらなる試験に進む有望な化合物を特定できます。この手法により実験室で必要な実験の数を減らせますが、予測結果は物理的な試験による検証が必要です。

こうした技術を軸に、さまざまなビジネスモデルを持つスタートアップのエコシステム全体が生まれつつあります。分子シミュレーションの基盤を構築し、製薬企業や研究チームに提供する企業もあれば、既存のツールを活用して独自の創薬候補を開発する企業もあります。これは、一つの技術革新が市場の複数の階層でビジネス機会を生み出す好例です。自社の技術がほかの開発企業にとって価値あるものであれば、自社の薬を市場に投入しなくても、商業的に成功する事業を築くことができます。

好例が、創薬と分子設計のためのAI技術を開発するIsomorphic Labsです。同社はNovartisおよびEli Lillyと研究提携を結んでおり、2025年にはNovartisとの提携を拡大し、対象に創薬プログラムを追加しました。この事例は、分子の発見や設計に用いられる技術そのものが、大手製薬企業と連携する事業の基盤になり得ることを示しています。

20分でつくる、一人ひとりに合わせた錠剤

一部のスタートアップは、創薬の可能性をさらに広げています。最近、皮膚がん関連の技術に取り組むチームと話をする機会がありました。彼らは、皮膚がんの遺伝的素因を特定し、DNAレベルで治療する方法を探ることに関心を寄せています。幅広い患者層を対象とする薬を開発するのではなく、一人ひとりの遺伝子プロファイルに合わせた治療法が可能かどうかを研究しています。

創業者たちは、未来についてとりわけ野心的な構想を語っていました。クリニックに行って唾液のサンプルを提出すると、装置がDNAを分析し、あなた専用に設計された薬を調製する――そんな場面を想像してみてください。彼らの構想では、いつか一連のプロセス全体を約20分で完了でき、費用もわずか100ドルに抑えられる可能性があります。もちろん、これは現時点では技術的な目標であり、利用可能な医療サービスではありません。実現するには、科学、製造、規制に関する非常に大きな課題を乗り越える必要があります。

それでも、こうした会話からは、医療分野の起業家たちの目標が大きく変わりつつあることが分かります。既存の診断手順を改善するだけでなく、治療法を開発するプロセスそのものを根本から再設計できないかと考えているのです。計算技術の進歩によって、何十年もの間ほとんど変わってこなかったプロセスを、創業者たちが見直すよう促されているのは興味深いことです。

手術支援ロボットのスタートアップが買収を目指すことが多い理由

計算技術を活用すれば、少人数のチームでも創薬における膨大な可能性を探れますが、手術支援ロボットの開発にはまったく別の規模のリソースが必要です。手術を実行できるシステムを構築するには、高度な機械工学、精密な動作制御、徹底した試験、そして臨床現場へのアクセスが欠かせません。信頼性の高い手術支援ロボットのアームを開発するには10～15年かかることがあり、1台の導入に数百万ドルを要する場合もあります。見込める顧客層も限られており、メーカーは何年にもわたる保守と技術サポートを提供しなければなりません。小規模なスタートアップにとって、手術支援ロボット事業は非常に複雑で、多額の資本を必要とするものです。

そのため、大手医療技術企業による将来的な買収を見据えて戦略を立てるチームもあります。目指すのは、説得力のある技術コンセプトを開発し、その可能性を実証することです。たとえば、医療用マネキンを使って特定の処置を行えるロボットアームの試作機を開発することもありますが、実際の患者に使用できる段階にはほど遠いものです。一方で、チームは投資家と積極的に交流し、業界会議に参加し、買収候補となる企業との関係を築いていきます。これは、医療関連イベントに携わる中で私たちがよく目にすることでもあります。Scryonでの経験も、その一例です。つまり、完成品になる前の技術が持つ可能性を売り込もうとしているのです。

当初、私はこのアプローチに少し違和感を覚えました。自ら市場に投入するつもりがないのに、なぜ医療機器を開発するのでしょうか。しかし、そこにはビジネス上の合理性があります。少人数のチームに優秀なエンジニアと有望なアイデアがあっても、何年にもわたる試験を実施し、病院にアクセスし、大規模に製造するためのリソースが不足している場合があります。大企業は、比較的早い段階でスタートアップを買収することで、そうした基盤を提供できます。

この戦略は、少人数のチームと大企業が互いを補完できることを示しています。一方は新しいアイデアの開発と検証に注力し、もう一方はそれを実用的な医療製品へと形にするリソースを備えています。また、企業の規模は、その技術を支える仕事の複雑さを必ずしも反映するものではありません。

小規模なスタートアップから世界有数の医療機器メーカーまで、さまざまな開発者と仕事をしてきたKeymakrのプロジェクトを通じて、私はこのことを身をもって経験してきました。企業の規模にかかわらず、こうしたプロジェクトでは、アルゴリズムの改良、医療データセットの準備、臨床要件に照らしたアノテーションの精度検証に、きめ細かな作業が必要です。

当初のアイデアを超えて

特定の生物学的メカニズムを研究している企業が、いつかまったく無関係な産業を一変させる技術を生み出すかもしれません。その影響は広範囲に及び、寿命が飛躍的に延びることや、私たちが知る社会が根本から変わることさえあり得ます。

おそらく、これこそが、現在の医療系スタートアップに私が最も魅力を感じる点です。AIの力を借りて、少人数のチームが、つい最近まで大企業のリソースを必要としていた課題に取り組み、しばしば予想外の角度から解決を試みています。こうしたアイデアの多くは実用化に至らないでしょう。しかし、起業家が、成功した技術によって最終的にどれほど大きな市場が生まれるかを、あらかじめ知っている必要はありません。最も興味深い機会は、当初の科学的な課題を解決した後になって初めて見えてくることもあります。