Trí tuệ nhân tạo: Giải quyết những thách thức lớn nhất của thử nghiệm lâm sàng

Y học hiện đại là một điều kỳ diệu, với những phương pháp chữa trị và điều trị trước đây không thể tưởng tượng được hiện đã có sẵn rộng rãi. Hãy nghĩ đến các thiết bị y tế tiên tiến như máy khử rung tim cấy ghép giúp điều chỉnh nhịp tim và giảm nguy cơ ngừng tim.

Những đột phá như vậy sẽ không thể thực hiện được nếu không có các thử nghiệm lâm sàng – nghiên cứu nghiêm ngặt đánh giá tác động của các can thiệp y tế đối với người tham gia.

Thật không may, quá trình thử nghiệm lâm sàng đã trở nên chậm hơn và tốn kém hơn theo thời gian. Trên thực tế, chỉ có một trong bảy loại thuốc bước vào giai đoạn thử nghiệm I - giai đoạn đầu tiên của thử nghiệm về tính an toàn - cuối cùng được chấp thuận. Hiện tại, trung bình phải mất gần một tỷ đô la tiền tài trợ và một thập kỷ làm việc để đưa một sản phẩm thuốc mới ra thị trường.

Một nửa thời gian và tiền bạc này được chi cho các thử nghiệm lâm sàng, đang phải đối mặt với nhiều rào cản ngày càng tăng, bao gồm tình trạng tuyển dụng kém hiệu quả, tính đa dạng hạn chế và bệnh nhân không thể tiếp cận. Do đó, việc khám phá thuốc chậm lại và chi phí tiếp tục tăng. May mắn thay, những tiến bộ gần đây trong Trí tuệ nhân tạo có khả năng phá vỡ xu hướng này và chuyển đổi quá trình phát triển thuốc theo hướng tốt hơn.

Từ các mô hình dự đoán tương tác protein phức tạp với độ chính xác đáng kinh ngạc, đến các trợ lý phòng thí nghiệm được hỗ trợ bởi AI hợp lý hóa các nhiệm vụ thường lệ, sự đổi mới do AI thúc đẩy đã định hình lại bối cảnh dược phẩm. Việc áp dụng các khả năng AI mới để giải quyết các rào cản thử nghiệm lâm sàng có thể cải thiện quy trình thử nghiệm cho bệnh nhân, bác sĩ và BioPharma, mở đường cho các loại thuốc mới có tác động và có khả năng cải thiện kết quả sức khỏe cho bệnh nhân.

Rào cản phát triển thuốc

Thuốc đang trong quá trình phát triển phải đối mặt với nhiều thách thức trong suốt quá trình thử nghiệm lâm sàng, dẫn đến tỷ lệ phê duyệt thấp đáng báo động từ các cơ quan quản lý như Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA). Do đó, nhiều loại thuốc đang trong quá trình nghiên cứu không bao giờ được đưa ra thị trường. Những thách thức chính bao gồm những trở ngại trong thiết kế thử nghiệm, tuyển dụng bệnh nhân thấp và khả năng tiếp cận và tính đa dạng của bệnh nhân hạn chế - những vấn đề phức tạp lẫn nhau và cản trở tiến trình và công bằng trong quá trình phát triển thuốc.

1. Thách thức trong việc lựa chọn địa điểm thử nghiệm

Sự thành công của một thử nghiệm lâm sàng phần lớn phụ thuộc vào việc các địa điểm thử nghiệm—thường là bệnh viện hoặc trung tâm nghiên cứu—có thể tuyển dụng và ghi danh đủ số lượng dân số đủ điều kiện tham gia nghiên cứu hay không. Việc lựa chọn địa điểm theo truyền thống dựa trên một số yếu tố chồng chéo, bao gồm hiệu suất lịch sử trong các thử nghiệm trước đó, dân số và nhân khẩu học của bệnh nhân tại địa phương, năng lực và cơ sở hạ tầng nghiên cứu, đội ngũ nghiên cứu có sẵn, thời gian tuyển dụng và nhiều yếu tố khác.

Bản thân mỗi tiêu chí đều khá đơn giản, nhưng quá trình thu thập dữ liệu xung quanh mỗi tiêu chí lại đầy rẫy thách thức và kết quả có thể không chỉ ra một cách đáng tin cậy liệu địa điểm đó có phù hợp để thử nghiệm hay không. Trong một số trường hợp, dữ liệu có thể chỉ đơn giản là lỗi thời hoặc không đầy đủ, đặc biệt là nếu chỉ được xác thực trên một mẫu nghiên cứu nhỏ.

Dữ liệu giúp xác định lựa chọn địa điểm cũng đến từ nguồn khác nhau, chẳng hạn như cơ sở dữ liệu nội bộ, dịch vụ đăng ký, nhà cung cấp hoặc Tổ chức nghiên cứu theo hợp đồng, cung cấp dịch vụ quản lý thử nghiệm lâm sàng. Với rất nhiều yếu tố hội tụ, việc tổng hợp và đánh giá thông tin này có thể gây nhầm lẫn và phức tạp, trong một số trường hợp có thể dẫn đến các quyết định không tối ưu về các địa điểm thử nghiệm. Do đó, các nhà tài trợ - các tổ chức tiến hành thử nghiệm lâm sàng - có thể đánh giá quá cao hoặc đánh giá thấp khả năng của họ để tuyển dụng bệnh nhân vào các thử nghiệm, dẫn đến lãng phí nguồn lực, chậm trễ và tỷ lệ duy trì thấp.

Vậy, AI có thể giúp ích gì trong việc lựa chọn địa điểm thử nghiệm?

Bằng cách đào tạo các mô hình AI với dữ liệu lịch sử và thời gian thực của các địa điểm tiềm năng, các nhà tài trợ thử nghiệm có thể dự đoán tỷ lệ bệnh nhân đăng ký và hiệu suất của một địa điểm - tối ưu hóa việc phân bổ địa điểm, giảm tình trạng đăng ký quá mức hoặc không đủ và cải thiện hiệu quả và chi phí chung. Các mô hình này cũng có thể xếp hạng các địa điểm tiềm năng bằng cách xác định sự kết hợp tốt nhất giữa các thuộc tính và yếu tố của địa điểm phù hợp với mục tiêu nghiên cứu và chiến lược tuyển dụng.

Các mô hình AI được đào tạo với sự kết hợp giữa siêu dữ liệu thử nghiệm lâm sàng, dữ liệu yêu cầu bồi thường y tế và dược phẩm, và dữ liệu bệnh nhân từ các dịch vụ thành viên (chăm sóc chính) cũng có thể giúp xác định các địa điểm thử nghiệm lâm sàng sẽ cung cấp quyền truy cập cho các nhóm bệnh nhân đa dạng, có liên quan. Các địa điểm này có thể được đặt ở vị trí trung tâm cho các nhóm chưa được đại diện hoặc thậm chí diễn ra tại các địa điểm phổ biến trong cộng đồng như tiệm cắt tóc hoặc các trung tâm cộng đồng và tôn giáo, giúp giải quyết cả rào cản về khả năng tiếp cận của bệnh nhân và tình trạng thiếu đa dạng.

2. Tuyển dụng bệnh nhân thấp

Tuyển dụng bệnh nhân vẫn là một trong những nút thắt lớn nhất trong các thử nghiệm lâm sàng, chiếm tới một phần ba thời gian của một nghiên cứu. Trên thực tế, một trong năm thử nghiệm không tuyển được số lượng người tham gia cần thiết. Khi các thử nghiệm trở nên phức tạp hơn – với các điểm tiếp xúc với bệnh nhân bổ sung, tiêu chí bao gồm và loại trừ chặt chẽ hơn và thiết kế nghiên cứu ngày càng tinh vi hơn – những thách thức trong việc tuyển dụng tiếp tục gia tăng. Không có gì ngạc nhiên, nghiên cứu liên kết sự gia tăng tính phức tạp của giao thức với tỷ lệ ghi danh và giữ chân bệnh nhân giảm.

Trên hết, nghiêm ngặt và thường xuyên phức tạp tiêu chí đủ điều kiện, được thiết kế để đảm bảo sự an toàn của người tham gia và tính toàn vẹn của nghiên cứu, thường hạn chế khả năng tiếp cận điều trị và loại trừ một cách không cân xứng một số quần thể bệnh nhân, bao gồm người lớn tuổi và các nhóm thiểu số về chủng tộc, dân tộc và giới tính. Chỉ riêng trong các thử nghiệm về ung thư, ước tính 17–21% bệnh nhân không thể đăng ký do có yêu cầu hạn chế về điều kiện.

AI được thiết lập để tối ưu hóa tiêu chuẩn đủ điều kiện của bệnh nhân và tuyển dụng. Trong khi tuyển dụng theo truyền thống yêu cầu các bác sĩ phải sàng lọc bệnh nhân theo cách thủ công - điều này cực kỳ tốn thời gian - AI có thể đối chiếu hồ sơ bệnh nhân một cách hiệu quả và hiệu quả với các thử nghiệm phù hợp.

Ví dụ, thuật toán học máy có thể tự động xác định các mẫu có ý nghĩa trong các tập dữ liệu lớn, chẳng hạn như hồ sơ sức khỏe điện tử và tài liệu y khoa, để cải thiện hiệu quả tuyển dụng bệnh nhân. Các nhà nghiên cứu thậm chí đã phát triển một công cụ sử dụng các mô hình ngôn ngữ lớn để nhanh chóng xem xét các ứng viên trên quy mô lớn và giúp dự đoán tính đủ điều kiện của bệnh nhân, giảm thời gian sàng lọc bệnh nhân bằng cách hơn 40%.

Các công ty công nghệ sức khỏe áp dụng AI cũng đang phát triển các công cụ giúp bác sĩ xác định nhanh chóng và chính xác các thử nghiệm đủ điều kiện cho bệnh nhân. Điều này hỗ trợ tăng tốc tuyển dụng, có khả năng cho phép các thử nghiệm bắt đầu sớm hơn và do đó cung cấp cho bệnh nhân quyền truy cập sớm hơn vào các phương pháp điều trị thử nghiệm mới.

3. Khả năng tiếp cận của bệnh nhân và tính đa dạng hạn chế

AI có thể đóng vai trò quan trọng trong việc cải thiện khả năng tiếp cận các thử nghiệm lâm sàng, đặc biệt là đối với những bệnh nhân thuộc nhóm nhân khẩu học chưa được đại diện. Điều này rất quan trọng vì tính không thể tiếp cận và tính đa dạng hạn chế không chỉ góp phần làm giảm tỷ lệ tuyển dụng và giữ chân bệnh nhân mà còn dẫn đến việc phát triển thuốc không công bằng.

Hãy xem xét rằng các địa điểm thử nghiệm lâm sàng thường tập trung ở các khu vực thành thị và các trung tâm học thuật lớn. Kết quả là các cộng đồng ở vùng nông thôn hoặc các khu vực thiếu dịch vụ thường không thể tiếp cận các thử nghiệm này. Gánh nặng tài chính như chi phí điều trị, vận chuyển, chăm sóc trẻ em và chi phí nghỉ làm làm tăng thêm rào cản đối với việc tham gia thử nghiệm và rõ rệt hơn ở các nhóm dân tộc thiểu số và chủng tộc có tình trạng kinh tế xã hội thấp hơn mức trung bình.

Kết quả là, các nhóm thiểu số chủng tộc và dân tộc đại diện ít nhất là 2% bệnh nhân trong các thử nghiệm lâm sàng tại Hoa Kỳ, mặc dù chiếm 39% dân số cả nước. Sự thiếu đa dạng này gây ra rủi ro đáng kể liên quan đến di truyền, thay đổi theo chủng tộc và dân tộc và có thể ảnh hưởng đến phản ứng thuốc có hại. Ví dụ, người châu Á, người Mỹ gốc La-tinh và người Mỹ gốc Phi bị rung nhĩ (nhịp tim bất thường liên quan đến các biến chứng liên quan đến tim) dùng warfarin, một loại thuốc ngăn ngừa cục máu đông, có nguy cơ chảy máu não cao hơn so với những người có nguồn gốc châu Âu.

Do đó, việc tăng cường đại diện trong các thử nghiệm lâm sàng là điều cần thiết để giúp các nhà nghiên cứu phát triển các phương pháp điều trị vừa hiệu quả vừa an toàn cho nhiều nhóm dân số khác nhau, đảm bảo rằng những tiến bộ y học mang lại lợi ích cho tất cả mọi người - không chỉ một số nhóm nhân khẩu học nhất định.

AI có thể giúp các nhà tài trợ thử nghiệm lâm sàng giải quyết những thách thức này bằng cách tạo điều kiện cho các thử nghiệm phi tập trung - di chuyển các hoạt động thử nghiệm đến các địa điểm xa xôi và thay thế, thay vì thu thập dữ liệu tại một địa điểm thử nghiệm lâm sàng truyền thống.

Các thử nghiệm phi tập trung thường sử dụng thiết bị đeo được, thu thập dữ liệu kỹ thuật số và sử dụng phân tích hỗ trợ AI để tóm tắt thông tin ẩn danh có liên quan về những người tham gia thử nghiệm. Kết hợp với việc kiểm tra điện tử, phương pháp tiếp cận kết hợp này đối với việc ban hành thử nghiệm lâm sàng có thể loại bỏ các rào cản về mặt địa lý và gánh nặng vận chuyển, giúp nhiều bệnh nhân hơn có thể tiếp cận các thử nghiệm.

Các thử nghiệm thông minh hơn tạo ra các phương pháp điều trị thông minh hơn

Thử nghiệm lâm sàng là một lĩnh vực khác có thể được AI chuyển đổi. Với khả năng phân tích các tập dữ liệu lớn, xác định các mẫu và tự động hóa các quy trình, AI có thể cung cấp các giải pháp toàn diện và mạnh mẽ cho các rào cản hiện nay – tối ưu hóa thiết kế thử nghiệm, tăng cường sự đa dạng của bệnh nhân, hợp lý hóa việc tuyển dụng và giữ chân, và phá vỡ các rào cản về khả năng tiếp cận.

Nếu ngành chăm sóc sức khỏe tiếp tục áp dụng các giải pháp do AI cung cấp, tương lai của các thử nghiệm lâm sàng có tiềm năng trở nên toàn diện hơn, lấy bệnh nhân làm trung tâm và sáng tạo hơn. Việc áp dụng các công nghệ này không chỉ là bắt kịp xu hướng hiện đại – mà còn là tạo ra một hệ sinh thái nghiên cứu lâm sàng giúp đẩy nhanh quá trình phát triển thuốc và mang lại kết quả chăm sóc sức khỏe công bằng hơn cho tất cả mọi người.