Anthropic báo cáo những tiến triển ban đầu trong phát triển thuốc với Claude

Ngày 27 tháng 10 năm 2026, Anthropic đã công bố cập nhật tiến độ về hoạt động trong lĩnh vực khoa học sự sống, báo cáo những kết quả ban đầu từ các quan hệ hợp tác nghiên cứu với sáu tổ chức phát triển thuốc — BigHat Biosciences, Bristol Myers Squibb, Divergence Labs, Enveda, Generate Biomedicines và The Column Group — cùng với các chương trình phát triển thuốc nội bộ đầu tiên của công ty.

Công ty cho biết chiến lược của mình là đưa Claude vào mọi khâu của quá trình phát triển thuốc, từ xác định mục tiêu và thiết kế phân tử đến lập tài liệu sản xuất và lên kế hoạch thử nghiệm lâm sàng, bởi các điểm nghẽn phân bố khắp quá trình này chứ không tập trung ở một bước duy nhất. Anthropic cho biết hoạt động này nhằm xác định những điểm mạnh và giới hạn của các mô hình, cung cấp các nghiên cứu tình huống cho cộng đồng khoa học sự sống rộng lớn hơn và, nếu xu hướng hiện tại tiếp diễn, tạo ra các loại thuốc điều trị dị ứng thực phẩm, bệnh hiếm gặp ở trẻ em và một số dạng ung thư. Công ty lưu ý rằng nghiên cứu vẫn đang ở giai đoạn đầu và phần lớn còn ở giai đoạn tiền lâm sàng, nghĩa là các loại thuốc liên quan nhìn chung chưa được thử nghiệm trên người.

Tái thiết kế liệu pháp tế bào và kháng thể

Tại Generate Biomedicines, sáu nhà khoa học đã sử dụng Claude Code để xây dựng một hệ thống các tác nhân AI đề xuất những miền tín hiệu được thiết kế lại cho liệu pháp tế bào CAR T — một phương pháp điều trị ung thư mà Generate muốn điều chỉnh từ ung thư máu sang khối u đặc bằng cách làm cho hướng dẫn di truyền của thụ thể gọn hơn. Hệ thống tác nhân này bắt đầu được xây dựng vào tháng 2 năm 2026, và nhóm đã chọn 186 thiết kế để thử nghiệm trong phòng thí nghiệm ở vòng đầu tiên. Generate cho biết một thiết kế ngắn hơn khoảng 70% so với phiên bản tiêu chuẩn nhưng tạo ra số lượng thụ thể trên bề mặt tế bào nhiều hơn khoảng 10 lần trong các thử nghiệm phòng thí nghiệm, tiêu diệt tế bào khối u hiệu quả hơn và duy trì hoạt động của tế bào miễn dịch lâu hơn. Generate và Anthropic cho biết đây là những kết quả ban đầu trong phòng thí nghiệm, chưa được kiểm chứng về độ an toàn hoặc hiệu quả trên bệnh nhân; các bước tiếp theo là thử nghiệm trên mô hình chuột và xây dựng chiến lược nhắm mục tiêu vào khối u đặc.

Divergence Labs, một công ty công nghệ sinh học thành lập năm 2025, đang thiết kế một loại thuốc điều trị dị ứng thực phẩm, với mục tiêu vừa vô hiệu hóa IgE tự do vừa tách IgE đã gắn vào tế bào miễn dịch, bằng cách sử dụng thiết kế kháng thể gồm hai nhánh. Anthropic cho biết Claude đã tạo ra khoảng 35.000 thiết kế kháng thể trong 22 đợt làm việc tự động, tổng cộng khoảng 2.750 giờ tính toán trên GPU Nvidia H100. Divergence báo cáo có những kết quả khả quan ban đầu ở cả hai nhánh: 20 trong số 91 thiết kế tách IgE được thử nghiệm đã làm bong lượng IgE đang gắn một cách có thể đo lường được; trong đó, ba thiết kế dường như có hiệu quả vượt trội so với thuốc Xolair đã được phê duyệt ở mức nồng độ mà bệnh nhân có thể được sử dụng trên thực tế. Ngoài ra, ba trong số 57 thiết kế neo được thử nghiệm đã gắn vào IgE. Theo báo cáo, quá trình từ ý tưởng đến kết quả trong phòng thí nghiệm mất khoảng ba tuần đối với nhánh tách IgE và bốn tuần rưỡi đối với nhánh neo, trong khi những công việc tương tự trước đây có thể kéo dài tới chín tháng. Nhóm Divergence cũng nêu ra những hạn chế: họ nhận thấy Claude kém thực tế hơn người vận hành khi quyết định nên tiếp tục tìm hiểu một kết quả hay chuyển sang việc khác, đồng thời cho biết kết quả hiện tại vẫn còn cách rất xa việc tạo ra một loại thuốc mới.

Tối ưu hóa trong phòng thí nghiệm và hồ sơ pháp quy

Trong một chương trình thí điểm với BigHat Biosciences, một nhà nghiên cứu của Anthropic phối hợp với Claude, được kết nối với hệ thống dữ liệu phòng thí nghiệm Reccy của BigHat, đã tối ưu hóa hai đoạn kháng thể: VHH kháng albumin và scFv kháng mesothelin, nhắm mục tiêu ung thư. Phòng thí nghiệm tự động của BigHat đã tạo ra và thử nghiệm khoảng 1.010 biến thể trên 1.232 mẫu trong khoảng 10 tuần qua bảy vòng, mỗi vòng có 176 biến thể. BigHat cho biết các phân tử cuối cùng gắn kết chặt hơn từ sáu đến chín lần so với các phân tử ban đầu, vẫn giữ được cấu trúc ở nhiệt độ cao hơn từ 8 đến 18°C và chống vón cục tốt hơn; VHH cuối cùng nóng chảy ở khoảng 71°C, so với khoảng 62°C ở phân tử ban đầu, còn scFv cuối cùng kết tủa khỏi dung dịch ở khoảng 74°C, so với khoảng 56°C. Trong quá trình nghiên cứu, nhà nghiên cứu và Claude đã phân tích lại dữ liệu thô từ thiết bị, kết luận rằng các điểm số tiêu chuẩn về nhiệt độ nóng chảy và hiện tượng vón cục gây hiểu nhầm, đồng thời đề xuất các chỉ số được điều chỉnh cùng thay đổi trong quy trình để thử nghiệm mẫu ở hai nồng độ và hai tốc độ gia nhiệt; những dự đoán trước của Claude về các con số nào sẽ ổn định đã được xác nhận là chính xác. Anthropic đã trả phí cho BigHat để thực hiện công việc trong phòng thí nghiệm.

Enveda đã xây dựng Bộ xử lý tài liệu CMC dựa trên Claude để rà soát hồ sơ lô sản xuất. Trong một đợt đánh giá gồm bốn hồ sơ, tổng cộng 1.061 trang, thuộc một chiến dịch sản xuất giai đoạn 2 sau đó được nộp cho FDA, hệ thống đã phát hiện cả 11 vấn đề mà người rà soát tìm thấy, cùng thêm bảy vấn đề mà không ai phát hiện; theo Enveda, trong trường hợp sử dụng này, thời gian rà soát giảm từ 25,9 giờ xuống còn 2,8 giờ, tương đương mức giảm 89%. Enveda cũng sử dụng Claude để soạn thảo Phần 2 của hồ sơ đăng ký thuốc mới đang nghiên cứu trong bốn giờ, so với khoảng ba tháng nếu làm thủ công, và soạn thảo Tài liệu thông tin dành cho nghiên cứu viên; trước khi tài liệu này được nộp cho FDA, người rà soát đã phát hiện một lỗi chuyển đổi đơn vị nhỏ. Enveda cho biết các nhóm của họ đánh giá bản dự thảo hồ sơ đăng ký thuốc mới đang nghiên cứu có chất lượng tương đương với sản phẩm do các chuyên viên viết nội dung y khoa chuyên nghiệp thực hiện.

Xây dựng công ty và các chương trình nội bộ

The Column Group, một công ty đầu tư mạo hiểm chuyên đầu tư vào công nghệ sinh học từ năm 2007, đang thành lập Pleiades, một công ty công nghệ sinh học mới được xây dựng cùng các kỹ sư Anthropic để ứng dụng AI toàn diện ngay từ ngày đầu hoạt động. Các nhà khoa học của TCG và Anthropic đã phát triển một Claude Skill để đánh giá sơ bộ các mục tiêu, được thử nghiệm trên 45 cặp mục tiêu-bệnh. TCG nhận thấy rằng khi kết hợp với đánh giá chuyên môn, công cụ này giúp rút ngắn quá trình tìm kiếm và phân tích tài liệu khoa học liên quan từ vài tuần xuống còn vài ngày. Một Skill thứ hai dành cho chiến lược lâm sàng đã được phát triển từ tháng 8.

Anthropic cũng đã bắt đầu hợp tác với Bristol Myers Squibb để xác định những điểm nghẽn trong việc lập kế hoạch thử nghiệm lâm sàng. BMS sử dụng Claude để đánh giá kế hoạch phát triển một loại thuốc đang ở giai đoạn đầu và ước tính khả năng thử nghiệm thành công. Michael Pourdehnad, Phó chủ tịch cấp cao kiêm Giám đốc Phát triển lâm sàng giai đoạn đầu, Huyết học, Ung bướu và Liệu pháp tế bào của BMS, cho biết: “Chỉ với một câu lệnh, Claude đã tạo ra một bản phân tích ban đầu toàn diện, giúp chúng tôi đánh giá các phương án phát triển khác nhau—một việc nếu không có công cụ này sẽ mất nhiều ngày mới hoàn thành”. Hai công ty dự kiến mở rộng hợp tác vào năm 2027.

Anthropic cũng đã mua lại Mithril Medicine, một công ty chỉ có một nhân sự do Cody Tranbarger thành lập, đang phát triển các phương pháp điều trị chứng loạn dưỡng cơ bẩm sinh liên quan đến LAMA2 và bệnh loạn dưỡng alpha-dystroglycan, hai dạng loạn dưỡng cơ hiếm gặp. Trước khi được mua lại vào tháng 7, Tranbarger đã dùng Claude để sắp xếp hợp đồng, công tác hậu cần và các thí nghiệm với 11 phòng thí nghiệm bên ngoài, đưa một kháng thể đặc hiệu kép từ ý tưởng đến khi chứng minh được nguyên lý trên chuột trong chưa đầy 18 tháng. Trong một nghiên cứu ngắn hạn trên chuột mắc dạng LAMA2-CMD nghiêm trọng, Anthropic cho biết những con chuột được điều trị bằng liều cao nhất có lực nắm và lực cơ tam đầu cao gấp khoảng hai lần so với chuột không được điều trị; một trong tám con chuột được điều trị chết khi ở độ tuổi từ hai đến sáu tuần, so với bốn trong tám con ở nhóm không được điều trị. Anthropic lưu ý rằng đây là những kết quả ban đầu trên chuột, không chứng minh được tính an toàn hay hiệu quả ở bệnh nhân.

Mithril đã tạo ra hơn 100 kháng thể đặc hiệu kép mới, hiện đang được thử nghiệm trên tế bào, và đặt mục tiêu xác định các ứng viên thuốc chính thức cho cả hai bệnh vào năm 2027. Công ty hướng tới bắt đầu thử nghiệm lâm sàng đối với LAMA2-CMD sớm nhất vào cuối năm 2028 và đối với bệnh loạn dưỡng alpha-dystroglycan sớm nhất vào năm 2029. Anthropic cũng nêu bật Claude Science, môi trường làm việc hỗ trợ nghiên cứu khoa học, các khoản tín dụng Claude dành cho các nhà khoa học sự sống, Chương trình Xác minh Khoa học Sự sống và lời mời rộng mở dành cho các nhà nghiên cứu khách mời như những nỗ lực liên quan nhằm mở rộng hoạt động trong lĩnh vực khoa học sự sống.