존 비엘러, Ph.D., BPGbio의 비즈니스 개발 부문 선임 부사장 – 인터뷰 시리즈

존 비엘러, Ph.D., BPGbio의 비즈니스 개발 부문 선임 부사장은 생물학 및 비즈니스 개발 분야에서 20년 이상의 경험을 가지고 있으며, 새로운 치료법 개발에 대한 전문 지식을 보유하고 있습니다. BPGbio에 합류하기 전에, 그는 최근 브리스톨-마이어스 스퀴브에서 비즈니스 개발 검색 및 평가 리드를 맡았으며, 라이센싱 기회와 전략적 제휴를 평가하는 데 중요한 역할을 했습니다.

BPGbio는 생물학을 기반으로 하는 AI를 활용한 임상 단계의 바이오제약 회사로, 미토콘드리아 생물학 및 단백질 항상성을 중점적으로 연구하고 있습니다. 이 회사는 종양학, 희귀 질환, 신경학을 포함한 다양한 분야에서 AI로 개발된 치료법을 보유하고 있으며, 몇 가지 치료법은 이미 임상 시험의 마지막 단계에 있습니다. BPGbio의 새로운 접근 방식은 NAi라는 독자적인 심문 생물학 플랫폼을 기반으로 하며, 이 플랫폼은 400개 이상의 미국 및 국제 특허로 보호되고 있습니다. 또한, 이 회사는 세계에서 가장 큰 임상적으로 주석이 달린 비정부 비오헤드뱅크를 보유하고 있으며, 세계에서 가장 강력한 슈퍼컴퓨터에 독점적으로 접근할 수 있습니다.

NAi 심문 생물학 플랫폼의 개발에 영감을 준 것은 무엇인가, 그리고 이것은 BPGbio를 다른 바이오제약 회사와 어떻게 차별화 시키는가?

BPGbio에 합류한 이후, 나는 이 회사의 혁신과 장기적인 비전이 얼마나 깊이 있는지 계속해서 감탄하고 있습니다. 20년 이상의 생물학 및 비즈니스 개발 분야의 경험을 통해, 나는 다양한 플랫폼과 회사들을 평가해 왔으며, NAi는 생물학을 기반으로 하는 접근 방식과 데이터를 심문하는 깊이에서 다른 회사와 차별화된다고 생각합니다.

BPGbio는 약물 발견을 위해 AI를 최초로 활용한 회사 중 하나입니다. 지난 15년 동안, 팀은 NAi를 독자적인 다중 오믹스 데이터와 세계에서 가장 큰 장기적인 비오헤드뱅크를 통합한 플랫폼으로 발전시켰습니다. 다른 회사들이 狭い 기술이나 공공 데이터세트에 의존하는 반면, 우리는 다중 오믹스 기능과 우리만의 독자적인 비오헤드뱅크를 통합하여, 거의 모든 약물 발견 단계에서 생물학적으로 기반한 통찰력을 얻을 수 있습니다. 우리는 단순히 표적을 식별하는 것이 아니라, 임상 시험을 설계하고, 임상 시험 결과를 이해하며, 치료 접근 방식을 개선하는 데에도 AI를 활용하고 있습니다.

우리의 결과는 말 그대로입니다. 우리는 AI 바이오테크 산업에서 가장 발전된 임상 파이프라인 중 하나를 보유하고 있으며, 이는 두 개의 활성 제2상 시험과 여러 개의 제3상 준비 프로그램, 그리고 우리의 AI 모델을 통해 식별된 100개 이상의 새로운 표적과 바이오마커로 구성되어 있습니다.

BPGbio의 생물학을 기반으로 하는 접근 방식은 약물 발견 과정을 어떻게 가속화하고 위험을 줄이는가?

약물 개발은 약 10%의 성공률을 보이며, 이는 새로운 약물을 시장에 출시하는 데 따른 위험과 도전을 반영합니다. 따라서, 중요한 것은 얼마나 빠르고 많은 표적을 발견하는 것이 아니라, 그 질이 중요합니다.

AI는 발견 과정을 가속화하는 데 도움이 될 수 있지만, 전통적인 약물 발견 과정을 위해 사용되는 공공 데이터세트에 AI, 특히 생성적 AI를 적용하는 것은 임상 시험 결과를 필수적으로 변경하지는 않을 것입니다.

우리의 생물학을 기반으로 하는 접근 방식은 우리의 AI 모델에 입력되는 데이터의 질, 깊이, 정확성, 포괄성, 그리고 양을 보장합니다. 우리의 다중 오믹스 분석에서는 RNA와 DNA를 넘어, 단백질체학, 지질체학, 대사체학을 포함한 인간 생물학의 모든 층을 분석하며, 이러한 거대한 무偏 다중 오믹스 데이터를 우리의 인과적 AI 모델에 입력하여 새로운 통찰력을 얻습니다.

이러한 광범위한 AI 기반 접근 방식은疾病 영역을 넘어 “근본 원인”을 더 빠르게 찾을 수 있도록 합니다. AI가 “근본 원인”을 찾은 후, 임상 시험에 들어가기 전에, 우리는 湿實實驗실에서 AI의 통찰력을 검증하여 정확성을 확인합니다. 인간 생물학에 대한 집중은 우리의 발견과 개발 과정을 가속화하고 위험을 줄이는 데 도움이 됩니다.

이 폐쇄형 접근 방식은 불확실성을 줄이고 궁극적으로 개발 과정을 위험에서 해방시킵니다. 비즈니스 개발의 관점에서, 이는 잠재적인 파트너와의 협력을 위한 자신감을 구축하는 데 중요한 역할을 합니다.

세계에서 가장 빠른 슈퍼컴퓨터인 프론티어와의 통합은 어떻게 환자 데이터를 분석하고 약물 표적을 식별하는 능력을 향상시킵니까?

미국 에너지부와의 파트너십을 통해, 우리는 약물 개발 분석을 위해 오크 리지 국립 연구소의 프론티어 슈퍼컴퓨터에 독점적으로 접근할 수 있습니다. 이 슈퍼컴퓨터는 1초에 1.35 퀸티론의 계산을 수행할 수 있습니다.

이러한 계산 능력은 우리가 거대한 데이터세트를 사용하여 패턴, 상관관계, 인과관계, 그리고 행동 가능한 통찰력을 식별할 수 있도록 합니다. 이는 더 작은 규모의 분석에서 숨겨져 있는 통찰력을 노출시키고, 몇 개월이 걸리는 분석을 몇 시간으로 단축시킵니다.

예를 들어, COVID-19期间, 우리는 280,000명의 환자의 전자 의료 기록과 임상 정보를 분석하여 특정 민족 그룹에 대한 유전적 위험 요인을 식별하고, 개인화된 의료를 위한 길을 열었습니다. 우리는 또한 1.2억 개의 다른 물질을 분석하여 COVID-19의 잠재적인 치료법을 발견하는 데 몇 시간만에 성공했습니다.

상업적인 관점에서, 이러한 계산 능력은 우리가 다른 회사보다 더 빠르고 효과적으로 통찰력을 얻을 수 있도록 합니다. 이는 파트너십, 임상 시험, 그리고 궁극적으로 환자에게 혜택을 제공하는 시간을 가속화합니다.

BPGbio는 신경교종과 췌장암에 대한 임상 프로그램을 보유하고 있습니다. NAi 플랫폼은 이러한 분야에서 어떤 고유한 통찰력을 얻었으며, 어떻게 임상 시험을 설계하도록 도왔습니까?

BPGbio는 현재 신경교종에 대한 제2상 시험을 진행 중이며, 췌장암에 대한 제2상 시험을 완료했습니다. 두 시험 모두 우리의 소분자 약물 후보물질 BPM31510을 사용했습니다.

NAi 플랫폼을 통해, 우리는 대부분의 공격적인 固形 종양이 종양 환경에서 미토콘드리아 기능 장애로 인해 발생한다는 것을 이해했습니다. BPM31510은 미토콘드리아에서 암 세포 사멸을 유발하는 분자 메커니즘을 통해 항암 효과를 나타내는 유비데카레논을 포함한 나노분산체입니다. 우리는 128명의 환자를 대상으로 한 개방형 제1상 시험에서 BPM31510의 임상 시험 결과를 확인했습니다. NAi는 이후 우리의 치료법을 거의 모든 측면에서 최적화하는 데 도움을 주었습니다. 현재 신경교종에 대한 제2상 시험을 진행 중이며, 올해 말에 결과를 발표할 예정입니다.

희귀 질환인 원발 CoQ10 결핍증과 표피 피부 용해증은 BPGbio의 주요 초점입니다. 이러한 질환을 해결하는 데 어떤 도전과 기회를 보십니까?

소아 희귀 질환은 복잡성과 낮은 발병률로 인해 효과적인 치료 옵션이 부족하며, 이러한 질환을 가진 어린이들은 일반적으로 짧은 수명을 보입니다. 이는 임상 시험 모집, 규제적 탐색, 그리고 치료 개발에 대한 도전을 제기합니다.

BPGbio에서는 이러한 복잡한 도전을 감당하기 위해 노력하고 있습니다. 우리의 주요 물질인 BPM31510은 FDA로부터 원발 CoQ10 결핍증과 표피 피부 용해증에 대한 고아 약물 및 희귀 소아 질환 지정을 받았습니다. 이는 우리의 프로그램의 임상적 잠재력을 반영하며, 승인 시에 우선 심사 보장권을 열어줍니다.

우리는 원발 CoQ10 결핍증에 대한 제3상 시험을 계획 중이며, 표피 피부 용해증 프로그램을 진행하기 위해 파트너십을 탐색 중입니다. 이는 치료 옵션으로서 국소 제형을 평가하는 것을 포함합니다. 우리는 BPGbio의 플랫폼이 이 분야에서 변혁적인 영향을 미칠 수 있다고 믿습니다.

베이즈يان AI는你们의 플랫폼에서 중요한 역할을 합니다. 어떻게 이것이 새로운 약물 표적이나 바이오마커를 식별하는 데 도움이 되나요?

베이즈يان AI는 우리의 플랫폼이 단순한 상관관계를 넘어, 질병을 유발하는 인과관계를 발견하도록 합니다. 이는 불확실성을 모델링하고, 데이터의 변동성을 고려하며, 치료법과 바이오마커 발견을 위한 강력한 예측을 생성합니다.

장기적인 다중 오믹스 및 임상 데이터를 통합함으로써, 우리의 모델은 질병 진행의 생물학적 메커니즘과 최적의 개입 지점을 식별할 수 있습니다. 이는 발견 과정을 더 정밀하게 하고, 이후 개발을 더 예측 가능하게 만듭니다.

전략적인 관점에서, 이는 매우 가치 있습니다. 무엇을 표적으로 하고, 왜 그것이 생물학적으로 중요하다는 것을 검증하는 것은 프로그램의 우선순위를 정하고, 임상 시험을 설계하고, 파트너와의 대화를 변경합니다. 이는 과학에 대한 자신감을 구축합니다.

你们의 E2 효소에 대한 연구는 타겟 프로틴 분해를 위한 획기적인 접근 방식을 제시합니다. NAi 플랫폼은 전통적인 “치료 불가능한” 단백질을 표적으로 하는 데 어떻게 도움이 되나요?

BPGbio의 E2 기반 타겟 프로틴 분해 프로그램은 우리의 파이프라인 중 가장 흥미롭고 혁신적인 분야 중 하나입니다. 전통적인 TPD 접근 방식은 E3 리가제에 의존하며, 이는 표적의 범위를 제한하고, 약물 내성으로 이어질 수 있습니다. 우리의 접근 방식은 NAi 플랫폼에 의해 발견된翻訳 후 변형된 E2 효소 복합체를 사용하여, 치료 가능한 프로테옴을 확장합니다.

이것은 최초의 접근 방식이며, 초기 추진력을 보이고 있습니다. 이는 약물 개발에서 가능한 것을 재고하는 예입니다. 우리는 현재 이를 종양학, 신경학, 그리고 희귀 질환에 적용하고 있습니다.

你们는 어떻게 AI 기반 통찰력과 인간의 감독을 균형 있게 조합하여你们의 발견의 유효성을 보장합니까?

BPGbio에서는 AI를 강력한 도구로 보지만, 인간의 전문 지식을 대체하는 것은 아닙니다. 우리의 AI 기반 통찰력은 높은 품질의 생물학적 데이터에 기반하고 있으며, 지속적으로 생물학자, 임상 의사, 그리고 데이터 과학자 팀에 의해 검증됩니다.

이러한 협력은 모든 통찰력이 생물학적 및 임상적 맥락에서 검증되도록 합니다. 이는 BPGbio가 임상 시험에서 높은 성공률을 달성하는 이유 중 하나입니다. 우리는 AI의 속도와 규모를 과학적 엄격성과 전문가의 판단을 결합합니다.

你们는 파킨슨병과 같은 질병에서 초기 진단을 혁신하는 데 AI로 발견된 바이오마커가 가지는 잠재력을 어떻게 보십니까?

우리의 플랫폼의 힘은 생물학을 광범위하게 그리고 깊이 조사하는 능력에 있습니다. NAi가 치료를 위한 표적을 발견할 때, 그것은 종종 진단적으로도 사용될 수 있습니다.

파킨슨병에서, 우리는 약 400명의 개인 샘플을 사용하여 시스템 생물학 모델을 구축하고, N-아세틸푸트레신(NAP)을 새로운 혈액 기반 바이오마커로 식별했습니다. 우리는 CLIA 인증된 진단 패널을 통해 이를 검증했으며, 출판된 연구는 임상적 특징과 결합했을 때 진단 정확도를 크게 향상시킨다는 것을 보여주었습니다. 이는 초기 개입과 환자 결과를 개선하는 데 잠재력을 가지고 있습니다.

你们는 정밀 의학의 미래를 형성하는 데 BPGbio가 어떤 역할을 할 것으로 보십니까?

환자에게는 하나의 표준적인 치료법이 없습니다. 생물학을 기반으로 하는 AI는 환자를 하위 유형으로 분류하여, 임상 시험 설계, 환자 층화, 그리고 치료 성공률을 개선하는 데 잠재력을 가지고 있습니다. 이러한 통찰력은 다양한 희귀 및 복잡한 질환에 대한 치료법과 진단 개발을 더 효율적으로 만듭니다.

생물학적 입력과 번역 모델을 엄격하게 조사하는 AI를 활용함으로써, 산업은 약물 개발을 혁신하고 미충족 의료 필요를 해결하는 돌파구를 달성할 수 있습니다. 정밀 의학의 다음 장은 혁신과 영향력을 결합할 수 있는 사람들이 작성할 것입니다. BPGbio는 이 도전을 lãnh導할 준비가 되어 있습니다.

감사합니다. 더 많은 정보를 원하시는 독자는 BPGbio를 방문하십시오.