人工智能：应对临床试验的最大挑战

现代医学是一个奇迹，以前无法想象的治疗方法如今已广泛普及。想想那些先进的医疗设备，例如植入式除颤器，它们有助于调节心律并降低心脏骤停的风险。

如果没有临床试验——评估医疗干预对人类参与者的影响的严格研究，这样的突破就不可能实现。

不幸的是，临床试验过程变得越来越慢，成本也越来越高。事实上，进入 I 期试验（安全性测试的第一阶段）的药物中，只有七分之一最终获得批准。目前，平均需要 近 10 亿美元的资金 并经过十年的努力才将一​​种新药推向市场。

一半的时间和金钱 用于临床试验，这些公司面临着越来越多的障碍，包括招募效率低下、多样性有限以及患者难以获得。因此，药物研发速度减慢，成本不断上升。幸运的是，人工智能的最新进展有可能打破这一趋势，并更好地改变药物开发。

从能够以惊人的精度预测复杂蛋白质相互作用的模型，到能够简化日常任务的 AI 实验室助理，AI 驱动的创新已经重塑了制药行业格局。采用新的 AI 功能来解决临床试验障碍可以改善患者、医生和 BioPharma 的试验流程，为开发新的有效药物和改善患者健康结果铺平道路。

药物研发的障碍

药物研发过程中的临床试验面临诸多挑战，导致美国食品药品管理局 (FDA) 等监管机构的批准率低得惊人。因此，许多研究药物从未进入市场。主要挑战包括试验设计受挫、患者招募率低以及患者可及性和多样性有限——这些问题相互叠加，阻碍了药物研发的进展和公平性。

1. 试验地点选择的挑战

临床试验的成功很大程度上取决于试验地点（通常是医院或研究中心）能否招募到足够多的合格研究人群。传统上，地点选择基于几个重叠因素，包括以往试验的历史表现、当地患者人群和人口统计数据、研究能力和基础设施、可用的研究人员、招募期的持续时间等。

就其本身而言，每项标准都非常简单，但收集每项标准的数据的过程却充满挑战，结果可能无法可靠地表明该地点是否适合进行试验。在某些情况下，数据可能已经过时或不完整，尤其是在仅对一小部分研究样本进行验证的情况下。

有助于确定选址的数据还来自 不同来源，例如内部数据库、订阅服务、供应商或提供临床试验管理服务的合同研究组织。由于有如此多的因素，汇总和评估这些信息可能会令人困惑和复杂，在某些情况下可能会导致试验地点的决策不理想。因此，发起人（进行临床试验的组织）可能会 高估或低估自己的能力 招募试验患者，导致资源浪费、延误和低保留率。

那么，人工智能如何帮助策划试验地点的选择？

通过使用潜在试验中心的历史和实时数据训练 AI 模型，试验发起人可以预测患者入组率和试验中心的表现，从而优化试验中心分配、减少入组人数过多或不足的情况，并提高整体效率和成本。这些模型还可以通过确定与研究目标和招募策略相符的试验中心属性和因素的最佳组合来对潜在试验中心进行排名。

使用临床试验元数据、医疗和药房索赔数据以及会员（初级保健）服务中的患者数据进行训练的 AI 模型还可以帮助确定临床试验地点，以便为多样化、相关的患者群体提供服务。这些地点可以位于代表性不足的群体的中心位置，甚至可以位于社区内的热门地点，例如理发店、宗教中心和社区中心，从而帮助解决患者可及性和缺乏多样性的障碍。

2. 患者招募率低

患者招募仍然是临床试验中最大的瓶颈之一，占研究时间的三分之一。事实上， 五分之一的试验 无法招募到所需数量的参与者。随着试验变得越来越复杂——患者接触点越来越多、纳入和排除标准越来越严格、研究设计越来越复杂——招募挑战也越来越大。毫不奇怪， 研究 将协议复杂性的增加与患者入组率和保留率的下降联系起来。

除此之外，严格且经常 复杂 资格标准旨在确保参与者的安全和研究的完整性，但通常会限制获得治疗的机会，并且不成比例地排除 某些患者群体，包括老年人和种族、民族和性别少数群体。仅在肿瘤学试验中，估计 17–21% 的患者 由于资格要求严格而无法注册。

人工智能有望优化患者资格标准和招募。虽然招募传统上需要医生手动筛选患者（这非常耗时），但人工智能可以高效、有效地将患者资料与合适的试验进行匹配。

例如，机器学习算法可以自动识别电子健康记录和医学文献等大型数据集中有意义的模式，以提高患者招募效率。研究人员甚至开发了一种工具，利用大型语言模型快速大规模审查候选人，并帮助预测患者是否符合条件，从而将患者筛选时间缩短 以上40％.

采用人工智能的医疗科技公司也在开发工具，帮助医生快速准确地确定患者是否符合试验条件。这有助于加速招募，有可能让试验更早开始，从而让患者更早获得新的试验治疗。

3. 患者可及性和多样性有限

人工智能在改善临床试验的可及性方面可以发挥关键作用，尤其是对于来自代表性不足的人口群体的患者。这一点很重要，因为可及性和多样性有限不仅导致患者招募和保留率低，还会导致药物开发不公平。

考虑到临床试验地点通常集中在城市地区和大型学术中心。结果是农村或服务不足地区的社区往往无法参加这些试验。治疗费用、交通、儿童保育和缺勤费用等经济负担加剧了试验参与的障碍，在少数民族和种族以及社会经济地位低于平均水平的群体中更为明显。

因此，种族和少数民族群体代表 只有 2% 的患者 在美国临床试验中，尽管占全国人口的 39%。这种多样性的缺乏带来了与遗传相关的重大风险，遗传因素因种族和民族而异，并可能影响药物的不良反应。例如，患有心房颤动（与心脏相关并发症相关的心律异常）的亚洲人、拉美裔和非裔美国人服用华法林（一种预防血栓的药物）， 脑出血风险更高 与欧洲血统的人相比。

因此，在临床试验中增加代表性对于帮助研究人员开发对不同人群有效和安全的治疗方法至关重要，确保医学进步使每个人受益，而不仅仅是特定的人口群体。

人工智能可以通过促进分散试验来帮助临床试验发起者应对这些挑战——将试验活动转移到偏远和替代地点，而不是在传统的临床试验地点收集数据。

分散式试验通常使用可穿戴设备，这些设备以数字方式收集数据，并使用人工智能分析来汇总与试验参与者相关的匿名信息。结合电子签到，这种混合临床试验实施方法可以消除地理障碍和交通负担，使更广泛的患者能够参加试验。

更智能的试验带来更智能的治疗

临床试验是另一个有望被人工智能改变的领域。人工智能能够分析大型数据集、识别模式并实现流程自动化，因此可以为当今的障碍提供全面而强大的解决方案——优化试验设计、增强患者多样性、简化招募和保留流程以及打破可及性障碍。

如果医疗保健行业继续采用人工智能解决方案，临床试验的未来可能会变得更加包容、以患者为中心和创新。采用这些技术不仅是为了跟上现代趋势，还在于创建一个临床研究生态系统，以加速药物开发并为所有人提供更公平的医疗保健结果。